國(guó)内首創！朗盈(lái)科技自主研發的(de)1類創新藥QR059349獲批臨床

        2023年9月26日，朗盈(lái)科技自主研發的(de)小分子(zǐ)藥物QR059349獲得國(guó)家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)臨床試驗許可，适應症爲(wéi / wèi)"陣發性睡眠性血紅蛋白尿症”。

        陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)是(shì)一種基因突變導緻的(de)獲得性造血幹細胞克隆性疾病，于(yú)2018年被中國(guó)衛生健康委員會等五部門列入《第一批罕見病》目錄。PNH發病機制爲(wéi / wèi)造血幹細胞基因PIGA突變導緻GPI錨定蛋白幾乎或者完全不(bù)表達，從而(ér)導緻CD55和(hé / huò)CD59補體抑制蛋白的(de)缺乏，紅細胞易被補體破壞而(ér)發生溶血。臨床前研究結果顯示，QR059349片可顯著抑制PNH患者紅細胞溶血。