朗盈(lái)科技自主研發的(de)1類創新藥首次公布臨床結果

    2024年美國(guó)血液學會（ASH）年會将于(yú)當地(dì / de)時(shí)間12月7日至10日間在(zài)美國(guó)聖地(dì / de)亞哥舉行，目前摘要(yào / yāo)已經公布。武漢朗盈(lái)科技發展有限公司的(de)1類新藥 MY008211A 将在(zài)本次ASH會議上(shàng)公布一項單藥治療未接受補體抑制劑治療的(de)陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）患者的(de)II期臨床研究結果。

MY008211A是(shì)由武漢朗盈(lái)科技發展有限公司（簡稱：朗盈(lái)科技）自主研發的(de)化學藥1類新藥，是(shì)一種補體B因子(zǐ)（CFB）抑制劑。CFB是(shì)補體旁路途徑（AP）的(de)正向調節因子(zǐ)，MY008211A通過特異性結合B因子(zǐ)，抑制補體旁路途徑中CFB的(de)活性，抑制AP和(hé / huò)AP通路中的(de)正反饋放大(dà)環路，從而(ér)抑制C3和(hé / huò)C5轉化酶的(de)形成，最終改善血管内溶血，無血管外溶血風險。MY008211A單藥治療未接受補體抑制劑治療的(de)PNH和(hé / huò)接受補體抑制劑治療的(de)PNH患者的(de)兩項III期臨床研究正在(zài)進行中。此外，朗盈(lái)科技MY008211A片治療IgA腎病的(de)臨床II期研究已啓動，開始入組。拟開發原發性膜性腎病、非典型溶血尿毒綜合征（aHUS）、C3腎小球病（C3G）、免疫複合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）等腎病适應症。

本次公布的(de)是(shì)朗盈(lái)科技MY008211A的(de)一項多中心、開放标簽、劑量探索的(de)II期臨床研究（NCT06050226），評估MY008211A片單藥治療未接受補體抑制劑治療的(de)陣發性睡眠性血紅蛋白尿症患者中的(de)療效及安全性。符合臨床研究條件的(de)患者納入到(dào)本研究的(de)400mg BID、600mg BID與800mg QD劑量組中。研究主要(yào / yāo)終點爲(wéi / wèi)第84天時(shí)，血紅蛋白（Hb）濃度相較于(yú)基線增加≥20g/L的(de)受試者比例，Hb濃度相比基線的(de)變化爲(wéi / wèi)次要(yào / yāo)終點。

自2023年8月至2024年4月，共入組34例PNH患者，其中15例進入400mg BID組，9例進入到(dào)600mg BID組，10例進入到(dào)800mg QD組中。患者的(de)平均年齡爲(wéi / wèi)39.5歲，其中女性19例(55.9%)。所有34例患者均納入了(le／liǎo)療效分析和(hé / huò)安全性分析。

在(zài)沒有輸血的(de)情況下，在(zài)第84天，所有劑量組34例受試者（100%）全部達到(dào)Hb濃度相較于(yú)基線增加≥20g/L的(de)主要(yào / yāo)終點。400mg BID組、600mg BID組和(hé / huò)800mg QD組的(de)血紅蛋白水平均較基線明顯增加，分别增加44.7g/L、43.6g/L和(hé / huò)42.4g/L。400mg BID組、600mg BID組和(hé / huò)800mg QD組的(de)乳酸脫氫酶（LDH）相比基線明顯下降，D84時(shí)，分别下降87%、87%和(hé / huò)81%。

所有患者在(zài)MY008211A片治療後均無需輸血。

MY008211A治療過程中未發生死亡，未發生治療相關的(de)SAE，無提前終止，常見AE爲(wéi / wèi)頭痛，絕大(dà)多數爲(wéi / wèi)輕度。

在(zài)這(zhè)項多中心、開放标簽的(de)II期研究中，安全性和(hé / huò)耐受性良好，3個(gè)劑量組的(de)MY008211A治療12周，所有患者Hb均比基線增加≥20g/L，包括FACIT-疲勞評分在(zài)内的(de)次要(yào / yāo)研究終點的(de)改善程度在(zài)不(bù)同劑量組表現相似。

同類藥鹽酸伊普可泮（Iptacopan），于(yú)今年4月，在(zài)國(guó)内獲批用于(yú)治療既往未接受過補體抑制劑治療的(de)陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人(rén)患者。

目前公布的(de)數據來(lái)看，朗盈(lái)科技的(de)MY008211A片在(zài)12周時(shí)在(zài)所有患者中均達到(dào)了(le／liǎo)血紅蛋白（Hb）濃度相較于(yú)基線增加≥20g/L的(de)主要(yào / yāo)終點，MY008211A片的(de)早期數據顯示有效性優于(yú)鹽酸伊普可泮（92.2%），期待後續MY008211A片PNH适應症2個(gè)III期的(de)臨床結果。