美悅生物1類新藥MY008211A片治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症II期臨床試驗首例患者入組成功

        2023年8月23日，上(shàng)海美悅生物科技發展有限公司（以(yǐ)下簡稱“美悅生物”）自主研發的(de)1類新藥MY008211A片治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者的(de)II期臨床試驗在(zài)中國(guó)醫學科學院血液病醫院成功完成首例患者入組。

        PNH是(shì)一種罕見的(de)危及生命的(de)補體誘導的(de)溶血性疾病。MY008211A片是(shì)一種補體因子(zǐ)B（CFB）抑制劑。MY008211A片于(yú)2022年4月18日獲得國(guó)家藥品監督管理局批準開展PNH臨床試驗，爲(wéi / wèi)中國(guó)企業自主研發的(de)首個(gè)進入PNH臨床試驗的(de)小分子(zǐ)藥物。

        在(zài)MY008211A片同靶點藥物中，由跨國(guó)企業諾華公司研發的(de)iptacopan （LNP023）已在(zài)PNH患者的(de)臨床研究中證實能明顯改善PNH患者的(de)血管内和(hé / huò)血管外溶血情況。補體因子(zǐ)C5是(shì)現在(zài)已上(shàng)市的(de)治療PNH最有效的(de)藥物。與補體因子(zǐ)C5抑制劑相比，CFB抑制劑療效更好，能更好地(dì / de)改善PNH患者的(de)溶血和(hé / huò)貧血以(yǐ)及相關臨床症狀，且更少發生突破性溶血和(hé / huò)感染事件，并具有更好的(de)安全性。

        已完成的(de)I期臨床研究結果表明，MY008211A片在(zài)PNH受試者中的(de)安全性風險可控。健康成年志願者空腹單次或多次（每日兩次連續7天）口服給藥對本品的(de)耐受性較好。同時(shí)食物對MY008211A片的(de)吸收無影響，可支持一天兩次、空腹或餐後給藥。

MY008211A片治療PNH的(de)Ⅱ期臨床研究由中國(guó)醫學科學院血液病醫院張鳳奎教授牽頭在(zài)全國(guó)7家臨床中心開展，計劃納入40例陣發性睡眠性血紅蛋白尿症患者，Topline結果最早将于(yú)2023年12月獲得。

        本項目分别于(yú)2023年6月30日和(hé / huò)7月31日在(zài)組長單位中國(guó)醫學科學院血液病醫院和(hé / huò)分中心長沙市第三醫院召開了(le／liǎo)啓動會。啓動會後，研究團隊嚴格按照授權分工細化落實各項工作，遵循GCP相關要(yào / yāo)求，以(yǐ)最快的(de)速度開展受試者的(de)篩選和(hé / huò)評估工作，并于(yú)8月23日順利完成了(le／liǎo)首例入組。截至2023年8月25日本試驗已經完成了(le／liǎo)8例受試者的(de)入組。

（組長單位中國(guó)醫學科學院血液病醫院啓動會現場）

（分中心長沙市第三醫院啓動會現場）

        美悅生物作爲(wéi / wèi)朗盈(lái)科技全資子(zǐ)公司，一直高度重視創新産品和(hé / huò)先進技術的(de)研發，緻力于(yú)打造一家具有差異化、商業化和(hé / huò)國(guó)際化能力的(de)小分子(zǐ)創新藥企業。MY008211A片治療PNH臨床Ⅱ期首例患者的(de)成功入組标志着美悅生物的(de)研發能力再上(shàng)了(le／liǎo)一個(gè)新台階。我們相信MY008211A片作爲(wéi / wèi)國(guó)内首款研發的(de)口服小分子(zǐ)CFB抑制劑将能夠爲(wéi / wèi)PNH患者帶來(lái)更有效，更方便和(hé / huò)更經濟的(de)治療。