MY008211A片臨床試驗申請獲國(guó)家藥監局正式受理

近日，上(shàng)海美悅生物科技發展有限公司申報的(de)補體B因子(zǐ)（Complement factor B，CFB）抑制劑MY008211A片獲國(guó)家藥品監督管理局藥品審評中心正式受理（受理号：CXHL2200084&CXHL2200084國(guó)）。

圖1 MY008211A片獲臨床試驗默示許可

補體B因子(zǐ)（Complement factor B，CFB）是(shì)一種胰蛋白酶樣的(de)絲氨酸蛋白酶，以(yǐ)潛在(zài)的(de)酶原形式在(zài)人(rén)體血液中循環。CFB抑制劑抑制C3轉化酶和(hé / huò)C5轉化酶活性，阻止MAC的(de)形成以(yǐ)及血管内溶血，同時(shí)抑制正反饋放大(dà)機制，阻止血管外溶血以(yǐ)及突破性溶血。CFB抑制劑的(de)研究結果顯示，CFB抑制劑對C5單克隆抗體Eulizumab治療無明顯改善的(de)PNH患者，顯著改善溶血，對血管内和(hé / huò)血管外溶血均有較好的(de)改善作用[1]。

MY008211A爲(wéi / wèi)公司自主研發的(de)化藥1類新藥，拟用于(yú)陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、免疫球蛋白A腎病（IgA腎病）等臨床适應症開發。公司與武漢同濟醫學院合作開展的(de)PNH患者紅細胞的(de)體外溶血試驗結果顯示，MY008211A顯著改善患者紅細胞溶血。

目前全球共有三款CFB抑制劑處于(yú)臨床階段，分别爲(wéi / wèi)小分子(zǐ)、寡核苷酸和(hé / huò)抗體，暫未見國(guó)内公司補體B因子(zǐ)抑制劑申請臨床，MY008211A有望成爲(wéi / wèi)國(guó)内公司首個(gè)進入臨床試驗的(de)CFB抑制劑。且公司研發的(de)MY008211A爲(wéi / wèi)小分子(zǐ)化合物，有望爲(wéi / wèi)國(guó)内PNH等患者提供依從性更好、更加經濟的(de)治療手段，更好的(de)解決臨床需求。

此外，公司多款補體相關藥物處于(yú)研發中，未來(lái)将爲(wéi / wèi)補體相關疾病提供更多的(de)臨床治療選擇。

參考文獻

[1] Pamra B , Par C , D J S , et al. Addition of iptacopan, an oral factor B inhibitor, to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and active haemolysis: an open-label, single-arm, phase 2, proof-of-concept trial. Lancet Haematol. 2021 March 22; 8(5): 344-354